人类抗癌之路又有了新的进展，定价高达47.5万美元的CAR-T免疫治疗药物终于实装上线了。虽然看起来价钱很高，但是好消息是，治不好不要钱。可以说，现在除了人参皂苷rh2辅助治疗癌症以外，又有了其他的选择。
所谓CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞疗法)，是指通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T淋巴细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。
业内人士称，CAR-T疗法相比化疗和放疗对病人本身的伤害较小，也是目前医学界认可的最具发展前途的治疗癌症的发展方向。CAR-T疗法已经被证明在血液瘤领域(如白血病)取得了较好的治疗效果，目前业界和学界正在把这一疗法向实体瘤领域推进。
按疗效付费：只对治疗有效的患者收费
诺华表示，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案，如果确定该方案，只需对治疗有效的患者收费，在治疗后的一个月后付费。考虑到年轻患者巨大的“生命价值”，该方案的价格将明显高于47.5万美元。
“肿瘤药物的定价由患者使用药物后生命延长的时间长短来决定。”据介绍，在这一模式下，诺华将和医保的支付方进行谈判，诺华向其承诺一个使用该药物后住院率下降的目标，如果实现了预期效果，双方则采用一个较高的定价;如果没有，诺华会主动下调药价。
在实际操作中，“按疗效付费”不是一个简单的后付费的模式，“既有前期支付的部分，也有治疗过程中的支付，最后还有一个核准的环节，即根据实际的治疗结果和诺华向支付机构承诺的治疗结果，进行差额调整。”
为什么这么贵
CAR-T疗法是一种个体化治疗的方案，相比工业标准化生产，个体化治疗的成本自然会更高，“产品化的问题是行业的普遍问题。目前业界正在探索通用型CAR-T的治疗方式，相对传统CAR-T疗法，通用型CAR-T疗法可以以工业级的标准进行提前制备，并且不受患者自身T细胞质量的影响。”
针对副作用的药物同时获批
值得注意的是，FDA在批准Kymriah的同时，还宣布批准了罗氏的托西珠单抗(Actemra)扩大适应症，用于治疗CAR-T疗法可能引起的细胞因子风暴(CRS)副反应。对此，从事CAR-T研发的业内人士指出：“罗氏的托西珠单抗扩大适应症的获批将使得CAR-T治疗所带来的副作用也得到了解决方案。可以说，目前CAR-T疗法在控制副作用方面相比之前已经更加成熟。”
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